DEFINITION af 'Orphan Drug'
Et lægemiddel eller biologisk produkt, der behandler en sjælden tilstand eller sygdom. FDA's ordinære lægemiddelbetegnelsesprogram giver forældreløse status til stoffer og biologiske produkter (som f.eks. En vaccine eller et blodprodukt), der er beregnet til at behandle, diagnosticere eller forebygge sjældne sygdomme eller tilstande, som påvirker færre end 200.000 mennesker i USA, eller som påvirker mere end 200.000 mennesker, men forventes ikke at genoprette omkostningerne ved udvikling og markedsføring af et lægemiddel til behandling af tilstanden. Et lægemiddel til sjældne sygdomme kan enten være et nyt produkt eller et godkendt produkt, der bruges til at behandle en sjælden tilstand.
BREAKING DOWN 'Orphan Drug'
FDA Office of Orphan Products Development (OOPD) giver incitamenter til sponsorer til at udvikle forældreløse stoffer. Disse incitamenter omfatter årlige tilskud til at dække udgifterne til klinisk afprøvning, skattelettelser til kliniske forskningsomkostninger og en syvårig periode med eksklusiv markedsføring efter godkendelse af et lægemiddel til sjældne sygdomme.
En orphan drug designation, der er givet, ændrer ikke processen eller kravene til opnåelse af markedsføringstilladelse, såsom omfattende undersøgelser for at fastslå sikkerhed og effektivitet af lægemidlet. Men med en anslået 25 millioner mennesker i USA alene lider af en af 7, 000 sjældne sygdomme eller tilstande kombineret med de mange fordele ved at forfølge forældreløs medicin udvikling - såsom OOPD incitamenter, hurtigere FDA godkendelse og muligheden for at opkræve himmelhøje priser for lægemiddel til sjældne sygdomme - har resulteret i, at mange virksomheder har gået i stykker i de senere år.
Siden 2014 har OOPD's program gjort det muligt at udvikle og markedsføre mere end 400 lægemidler og biologiske stoffer til sjældne sygdomme siden 1983, det år, hvor orphan drug act (ODA) blev lov sammenlignet med mindre end 10 i tiåret før ODA blev bestået.
Orphan-lægemidler koster rutinemæssigt i de seks figurer om året, og som følge heraf har næsten en tredjedel af lægemidler til sjældne sygdomme et årligt salg på over 1 mia. Dollars, ifølge Thomson Reuters. Markedet for sjældne sygdomme er blevet en lukrativ for medicinalvirksomheder med en anslået markedsstørrelse på over 50 milliarder dollars i 2011 og en vækst på 25,8% om året i det første årti af dette årtusinde sammenlignet med 20. 1% for ikke-forældreløse stoffer.